干細(xì)胞肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一組以進(jìn)行性加重的肌無力和支配運(yùn)動(dòng)的肌肉變性為特征的遺傳性疾病群。部分肌營(yíng)養(yǎng)不良癥會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)受損甚至癱瘓。

臨床上主要表現(xiàn)為不同程度和分布的進(jìn)行性加重的骨骼肌無力，也可累及心肌。對(duì)于男性而言，其發(fā)病率約為1/5000，可大幅縮短患者的壽命，而且，目前肌營(yíng)養(yǎng)不良癥尚無法治愈。干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)界被稱為“萬用細(xì)胞”，它可以分化成多種功能細(xì)胞或組織器官。干細(xì)胞移植治療是把健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，以達(dá)到修復(fù)或替換受損細(xì)胞或組織，從而達(dá)到治愈的目的。將干細(xì)胞治療應(yīng)用于肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療，是否可行呢？

肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的干細(xì)胞治療發(fā)展，其實(shí)并不順利，擺在科學(xué)家們面前的一大難題是，雖然干細(xì)胞能夠分化出特定組織的新細(xì)胞，但是，干細(xì)胞一旦分化為肌纖維，就停止了分裂，這就引起再生組織不足，因此無法進(jìn)行有效的移植。

UBC生物醫(yī)學(xué)研究中心和生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院的遺傳學(xué)教授Fabio Rossi博士說：“干細(xì)胞雖然能分化成任意種類的細(xì)胞，但是一旦分化成特定細(xì)胞，就無法繼續(xù)分化成其他細(xì)胞了。我們希望干細(xì)胞能持續(xù)保持分裂功能而不進(jìn)行分化，只有這樣他們才能繼續(xù)增殖，產(chǎn)生足夠的干細(xì)胞，使我們得到足夠的再生組織，從而進(jìn)行有效移植。”

可移植性肌源性干細(xì)胞（MuSCs）分化后便無法大量增殖，使得研究人員在修復(fù)受損骨骼肌細(xì)胞時(shí)受到了阻礙，因此，更深入地了解MuSCs的運(yùn)行機(jī)制成了攻破難關(guān)的必由之路。研究人員發(fā)現(xiàn)，甲基轉(zhuǎn)移酶Setd7能通過調(diào)節(jié)MuSCs中β-連環(huán)蛋白的核積累來促進(jìn)干細(xì)胞分化。
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干細(xì)胞