用于細胞治療

細胞治療是指用遺傳工程改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內，達到治愈和控制疾病的目的。ES細胞經遺傳操作后仍能穩定地在體外增殖傳代。以ES細胞為載體，經體外定向改造，使基因的整合數目、位點、表達程度和插入基因的穩定性及篩選工作等都在細胞水平上進行，容易獲得穩定、滿意的轉基因ES細胞系，為克服目前基因治療中導入基因的整合和表達難以控制，以及用作基因操作的細胞在體外不易穩定地被轉染和增殖傳代開辟了新的途徑。
 

用于器官組織移植

作為一種被稱之為“種子細胞”的ES細胞，為臨床的組織器官移植提供大量材料。人ES細胞經過免疫排斥基因剔除后，再定向誘導終末器官以避免不同個體間的移植排斥。這樣就可能解決一直困擾著免疫學界及醫學界的同種異型個體間的移植排斥難題。

生產轉基因動物

用ES細胞生產轉基因動物，可打破物種的界限，突破親緣關系的限制，加快動物群體遺傳變異程度，可以進行定向變異和育種。利用同源重組技術對ES細胞進行遺傳操作，通過細胞核移植生產遺傳修飾性動物，有可能創造新的物種；利用ES細胞技術，可在細胞水平上對胚胎進行早期選擇，這樣可以提高選樣的準確性，縮短育種時間。
 

生產克隆動物
 

ES細胞從理論上講可以無限傳代和增殖而不失去其正常的二倍體基因型和表現型，以其作為核供體進行核移植后，在短期內可獲得大量基因型和表現型*相同的個體，ES細胞與胚胎進行嵌合克隆動物，可解決哺乳動物遠緣雜交的困難問題，生產珍貴的動物新種。亦可使用該項技術進行異種動物克隆，對于保護野生動物有著重要意義。