神經干細胞的發現是神經系統疾病治療的一個里程碑，大部分神經缺損是由于疾病或損傷而使神經系統中的某些類型細胞的數目減少所致，而這些細胞又不能自我修復，如神經退行性疾病（帕金森病）和脫髓鞘疾病。由于神經干細胞*的生物學特性是既在體外的可持續增殖，又具有多分化的潛能，給人類多年來一直未能解決的使損傷或病變的中樞神經組織恢復相應功能的治療難題提供了可能的途徑。目前，神經干細胞在應用方面的研究主要集中在以下三個方面。
1　用于神經細胞的替代療法
從人胎兒全腦分離出神經干細胞并成功地灌注入發育中的小鼠大腦后，細胞能存活、遷移，毫無接縫地與宿主大腦組織連為一體并產生3種基本的神經細胞，這些被灌注的細胞還能替補小鼠小腦神經元退行性變性神經元缺陷。
2　充當基因治療的載體
中樞神經系統損傷后自我修復效果不佳的原因，除了內源性神經干細胞的數量不足外，還由于損傷局部的微環境不適宜神經細胞的再生。在這種情況下，單純補充干細胞的數量是不夠的，可以通過轉基因技術，將編碼神經營養因子等的基因片段導入神經干細胞中，使其在移植部位進行表達，改善局部微環境，以維持細胞的生存和增殖。此外，為了達到某種特殊的治療目的，也需要對移植的神經干細胞進行基因修飾，使其在局部產生特殊的蛋白質，如用于治療中樞神經系統腫瘤時，讓其產生抗癌藥物；治療帕金森病時，讓其產生多巴胺等。
3　有助于對生命科學的研究
迄今為止，國內外的神經科學工作者已經使用神經干細胞移植技術對腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經系統創傷、中樞神經系統慢性退變性疾病（帕金森病、亨廷頓病、阿爾茨海默病）以及中樞神經系統腫瘤等進行動物治療試驗，展示了十分誘人的臨床應用前景。例如，帕金森病是由于黑質多巴胺神經元變性引起的，表現為典型的運動功能失調如僵直、顫抖等。Preed等研究表明，把人胚多巴胺神經元移植到帕金森病病人腦中，能顯著改善60歲以下病人的癥狀，盡管對60歲以上病人癥狀未見明顯改善。